观点与角度：罕见病患者 有药无钱买(组图)
发布 : 2017-10-26 来源 : 明报新闻网
用微信扫描二维码，分享至好友和朋友圈
发布 : 2017-10-26 来源 : 明报新闻网
用微信扫描二维码，分享至好友和朋友圈
2017年10月，医管局与药厂落实终身资助黏多醣症四A型的7岁萧晓进（右二）用药。医管局联网服务总监张伟麟（右三）手抱晓进，与萧家及主诊医生许锺妮（左一）一同公布消息。
多名建制派议员2017年10月宣布携手成立「罕见病癌病关注组」，联同病人组织及医生开圆桌会议，讨论病者及家属面对的问题。
立法会议员张超雄
香港结节性硬化症协会主席阮佩玲
港大医学院青少年及儿童科学系主任陈志峰
事件背景
2017年4月，36岁结节性硬化症患者池燕兰出席立法会公听会诉说自己因病全身长肿瘤，自费药物每月药费达2万元，她无法负担而得不到适切治疗，声泪俱下地称不甘心30多岁便要死，希望医院管理局将治疗罕见病的药物纳为获资助药物。最终她在发言后不到半个月病逝，遗下年迈父母及患有相同疾病的13岁女儿。
港未定义罕见病 药物多无资助
根据欧盟的定义，罕见疾病即每1万人少于5宗个案。惟香港医疗体制未对罕见疾病下定义，不少有关药物亦不获政府资助使用。
现时《医管局药物名册》（药物名册）中有4类药物，通用药物和专用药物获政府资助，其馀两类为自费药物，当中一类经证实有显著疗效但极度昂贵，病人需自费购买，医管局透过安全网如撒玛利亚基金和关爱基金医疗援助项目，向经济有困难的病人提供资助；另一类则完全不获资助。至于未经卫生署注册的药品，医生只能在医管局指引下透过「指定患者药物使用计划」尝试引入，费用由患者支付。
为照顾罕见病患者，特首林郑月娥首份《施政报告》提出按个别病人情况制定药物治疗资助计划。消息称，当局研究透过特别用药计划，为使用未经注册药物的患者提供援助。香港罕见疾病联盟会长曾建平说，将于2018年1月与关爱基金委员、大学学者及病人团体等开会商议分担机制，并将建议提交医管局。
■增拨公帑补助药费
现有资助难过审查
张超雄2017年5月撰文指出，申请撒玛利亚基金或关爱基金资助的病人需经过经济审查，计算同住直系亲属的收入，令到病友自觉累全家，或令全家的生活质素下降到贫穷的程度才能得到适当的财政支援，故提出另外成立基金支援罕见病患者。─立法会议员张超雄
公帑用不得其所
阮佩玲2017年5月表示，自费药物非人人可负担，犹如「有钱有命，无钱成为牺牲品」，质疑本港有多项「大白象」工程，病人却连最基本的权利都没有，如上水公厕用近千万元建造，批评是否一条性命比不上公厕。──香港结节性硬化症协会主席阮佩玲
需考虑资源分配
张德辉认为，若社会能承担以额外资源助罕见病患者接受适切治疗，而医学上有证据该药物有用，应该考虑。但目前公院急症室、病床甚至医护人手均短缺，医管局拨款撇除经常开支后，用作支付药费的资金有限，要考虑社会是否认同「将大笔钱用在小部分人身上」。──港大医学院脑内科教授张德辉
．解读
现时病人要通过以家庭为单位的经济审查（2017年6月18日起微调至只包括病人及其同住的核心家庭成员，即父母、配偶、子女，以及达到特定条件的兄弟姊妹），且所需药物已纳入药物名册及基金资助范围，才可获关爱基金或撒玛利亚基金资助药物。
庆回归费用 够结节性硬化患者用4年
时任立法会议员梁国雄2017年5月在立法会发言时指斥，政府每年盈馀几百亿元，宁拨出55亿予连年亏损的迪士尼乐园扩建，却不愿拨款援助罕见病人购买药物。阮佩玲更直指，本港目前有200名结节性硬化症患者，以每月药费2万元计算，每年药费约4800万元，形容2017年康文署预算拨款的1.94亿元庆回归费用，已足够患者用4年。
治疗费高 受助人少
智经研究中心2017年5月撰文，指新西兰政府2013年拒绝资助药物「依库珠单抗」，因资助只惠及20人，每年开支却近1000万新西兰元；而为引进各种新疗程和扩充治疗对像投资的1750万新西兰元，估计能惠及52,400名病人，新西兰当局由此推论资助「依库珠单抗」或令成千上万人无法取得其他能带来更大整体效益的新药物。港大医学院青少年及儿童科学系主任陈志峰亦称，罕见病治疗费较一般病患高，而受助的人数相对少，「若要当局为协助罕见病患者而取消一些现有服务，又是否公平呢？」
■改善引入药物机制
机制不利 罕见病患者
崔俊明2015年2月称，不能用常规做法看待罕见病患者，治疗罕见病的药物因病人少而没足够临床证据，在药物名册机制很吃亏，但不代表病人少便要捱贵药。──香港医院药剂师学会会长崔俊明
引入药物程序繁复
陈志峰指出，现时申请药物纳入名册不易，审批需经多重关卡，提出的医生更需接受面试，而申请文件撰写过程严谨，文书工作量之大，一般医生根本难以独力应付，其团队为此聘请护士专门处理临床药物测试工作。──港大医学院青少年及儿童科学系主任陈志峰
严格把关 免纵容药厂
张伟麟2015年8月称，医管局一向对是否将药物引入药物名册或资助有严格把关，拒绝理由之一是部分药物被药厂定价过高且不合理，若轻易引入或资助药物会纵容药厂。──医管局联网服务总监张伟麟
．解读
张超雄2017年5月在立法会指出，医管局采用实证为本的方针，以及依循药物的安全性、疗效和成本效益三大原则评审药物纳入名册的申请，不少治疗罕见病的药物因用药个案少，难取得证明「疗效」的临床数据，且价格高不符合「成本效益」原则，而未能纳入名册，建议为此类药物另订较常用药物宽松的临床实证要求，降低其纳入药物名册的门槛。
名册成新药限制
陈志峰2017年7月指出，乖炝物名册所限，医生若要使用新药需另辟蹊径，如向外国药厂申请免费药，再取得卫生署认可，限定应用在指定病人身上，由医生写临床测试医学报告，但每隔6个月要再申请。
陈续称，通过临床测试报告的新药要经7个地区联网的医院道德委员会审批并取得证书，才可在公立医院应用，但各地区开放临床测试的审批时间不一，令新药落实使用困难。
医局：不能什么价都买
张伟麟2015年8月表示，药物费用涉及药厂叫价，特别当有关药厂有专利及无竞争对手时，叫价更高。他强调医管局「不能什么价都买」，需要与药厂谈判。
屯门医院副行政总监、临床肿瘤科部门主管董煜认为，药物定价太高，不符成本效益，便不会纳入药物名册，「始终是公帑，不可以当政府有无穷资源」。
■要求药厂分担药费
药厂补贴 以尽道义
董煜2017年8月指出，长期病患如糖尿病、高血压患者，一旦服药便不会停，药物利润高，倘药厂愿意拉上补下，部分药物有减价空间。他又形容补贴药费是「道义上的责任」，「健康是生存权利，为何要用来牟取暴利？明知病人买不起，其实即是敲诈政府」。──屯门医院副行政总监、临床肿瘤科部门主管董煜
定价应顾及社会应用
张伟麟2017年4月表示，明白药厂投资开发药物有成本，但定价时应考虑社会应用性，当局会与药厂洽谈能否为罕见病人提供特殊安排，药厂对个别病人有特别安排是国际惯例。──医管局联网服务总监张伟麟
．解读
不少药物如可治疗结节性硬化症及癌症的标靶药定价高昂，3间在港供应相关药物的药厂，包括英国阿斯利康（香港）、罗氏大药厂及辉瑞香港均称，研发新药或需10年以上，且牵涉资金以百亿计，定价需考虑成本。
药费「包底」或「封顶」
董煜提议政府推行药厂「包底」方案，即医管局将药物纳入名册，政府资助或病人自费特定期限内的药费，其后倘药物仍见疗效，则由药厂承担病人继续用药的支出，分担风险。「创新癌症策略研究小组」医生邱家骏2017年10月也建议香港引入风险分担计划，由医管局和药厂协议将患者自付的药费封顶，在特定时间后药费全免。
医局药厂共同承担
患黏多醣症四A型的7岁男童萧晓进，药费一年最少250万元，医管局及药厂达成共识，2017年11月起资助他终身用药，成本由医管局及药厂共同承担，具体金额按国际惯例保密。药厂BioMarin亚太区商业营运部副总裁卢诗韵说，若局方愿意，药厂乐意以同样协议框架套用于其他同类患者。
[通通识 第475期]